01 — Фундаментальные исследования
Определить механизм
Лабораторные исследования выявляют механизмы развития, воспаления, фиброза, ангиогенеза и репарации и формируют проверяемую гипотезу.1
02 — Доклинические исследования
Оценить активность и риск
Изучают механизм, распределение, дозу, устойчивость, токсичность и биологическую активность. Модель должна соответствовать предполагаемому показанию, а её ограничения — быть обозначены.2
03 — Разработка продукта
Сделать биологический продукт воспроизводимым
Необходимы контролируемые источники сырья, производство, стерильность, идентичность, чистота, активность и стабильность. Для клеток и везикул критична вариабельность серий.3
04 — Клинические исследования
Проспективная оценка у людей
Ранние фазы обычно оценивают безопасность, выполнимость и дозу. Поздние фазы сравнивают эффективность с контролем по клинически значимым исходам.1
05 — Внедрение
Применять только при достаточных доказательствах
Регистрация исследования сама по себе не доказывает эффективность. Внедрение должно следовать регуляторной оценке и доказательной базе для конкретного продукта и показания.2
Качество продукта
Критические показатели качества и активности
До клинического исследования необходимо определить идентичность, чистоту, жизнеспособность, стерильность, геномную стабильность и биологическую активность продукта. Тест активности должен соответствовать предполагаемому механизму и подтверждать воспроизводимость разных производственных серий.3
Протокол связывает дозу, способ введения, биораспределение и длительность присутствия продукта с безопасностью и клиническими исходами. Для пролиферирующих, длительно сохраняющихся или генетически модифицированных клеток может потребоваться продолжительное наблюдение.